La FDA aprueba el selumetinib para tratar a niños con neurofibromatosis de tipo 1
, por el Equipo del NCI
Kristina abraza a su hija, Jane, que recibió tratamiento con selumetinib en un estudio clínico a cargo de los investigadores de la División de Oncología Pediátrica del NCI.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el selumetinib (Koselugo) para tratar a niños con neurofibromatosis de tipo 1 (NF1) y tumores llamados neurofibromas plexiformes.
La NF1 es un trastorno genético que produce muchos tipos de tumores en los pacientes, como los neurofibromas plexiformes, que se forman en el sistema nervioso en cualquier lugar del cuerpo. Los neurofibromas plexiformes no son cancerosos, pero suelen aumentar de tamaño durante la infancia y producir muchos problemas clínicos, como desfiguración, dolor y discapacidad funcional.
Aunque en algunos niños es posible extirpar los neurofibromas plexiformes durante la cirugía, para la mayoría no es una opción debido a los sitios delicados en donde se forman los tumores. Por este motivo, se espera que la aprobación tenga efectos inmediatos en el tratamiento de los pacientes.
La aprobación se basó en los resultados de un estudio clínico diseñado y dirigido por investigadores de la División de Oncología Pediátrica (POB) del NCI, en el que se demostró que el medicamento achicó los neurofibromas en 70 % de los pacientes. Para muchos niños en el estudio, el tratamiento con selumetinib tuvo también beneficios clínicos porque alivió el dolor y mejoró el funcionamiento y la calidad de vida.
Muchas familias que tienen niños con NF1 aplaudieron la aprobación y dieron gran difusión a su apoyo en las redes sociales.
"Más de 10 años de estudios clínicos, 4 rondas de medicamentos experimentales, cientos de extracciones de sangre, decenas de miles de millas recorridas, semanas alejados de la familia, ayudaron a crear esta oportunidad para mejorar la vida de los niños con NF", escribió Kelly Carpenter en Twitter. Su hijo, Travis, recibió el tratamiento que le administraron los investigadores de la POB en el Centro Clínico de los NIH cuando participó en el estudio clínico.
Los resultados del estudio se publicaron el 18 de marzo en la New England Journal of Medicine. Para obtener más información sobre el estudio, consultar el comunicado de prensa del NCI sobre los resultados de la investigación y este artículo de junio de 2018 en el Blog: Temas y Relatos.