Ensayos clínicos destacados
En esta página se mencionan algunos de los ensayos clínicos en los que en la actualidad se está inscribiendo participantes con tumores raros. Los ensayos clínicos son estudios de investigación en los que participan voluntarios y cuyos datos son importantes para aprender más sobre los tumores raros e identificar tratamientos nuevos que funcionan. Para obtener más información, consulte la página ¿Qué son los estudios clínicos? Tenga en cuenta que las páginas de los ensayos que se citan a continuación están disponibles solo en idioma inglés.
Ensayos clínicos patrocinados por el Instituto Nacional del Cáncer
Estudio de evolución natural y obtención de muestras biológicas en niños y adultos con tumores sólidos raros
En este estudio se realiza un seguimiento a los pacientes con tumores sólidos raros a lo largo del tiempo, a fin de obtener más información sobre la evolución de los tumores raros y su efecto en la calidad de vida. Este es un estudio de MyPART. Obtenga más información en la página Natural History Study of Rare Solid Tumors.
Evaluación del tiragolumab y el atezolizumab en tumores con deficiencia de los genes SMARCB1 o SMARCA4
En este ensayo, dirigido por la doctora de MyPART Mary Frances Wedekind, se probará si los medicamentos de inmunoterapia tiragolumab y atezolizumab tienen algún efecto en los tumores en los que faltan o se presentan cambios en los genes SMARCB1 o SMARCA4 y que volvieron (recidivaron) o no responden a otros tratamientos. También se evalúa si tomar tiragolumab con atezolizumab es inocuo para la población pediátrica. Este tipo de tumores, en los que faltan o se presentan cambios en los genes SMARCB1 o SMARCA4, suelen ser muy malignos y difíciles de tratar. El estudio está abierto a pacientes desde los 12 meses hasta la edad adulta. Los participantes pueden inscribirse en el Centro Clínico de los NIH, o en los centros, principales y secundarios, de la Red de Estudios Clínicos Pediátricos de Fases Iniciales (PEP-CTN) en los Estados Unidos. El ensayo también está abierto para la inscripción en Quebec (Canadá) y Queensland (Australia). Para obtener más información en inglés sobre este ensayo clínico, consulte Tiragolumab and Atezolizumab for the Treatment of Relapsed or Refractory SMARCB1 or SMARCA4 Deficient Tumors.
Evaluación del atezolizumab en personas con sarcoma alveolar de partes blandas
En este estudio clínico de fase II se evalúa el atezolizumab, un anticuerpo anti-PD-L1, en el tratamiento de pacientes de sarcoma alveolar de partes blandas que se ha diseminado a otras partes del cuerpo y que no se puede extirpar mediante cirugía. Este ensayo está abierto en muchos sitios de los EE. UU. a pacientes a partir de los 14 años de edad. En el Centro Clínico de los NIH se pueden inscribir a pacientes a partir de los 2 años. En la actualidad, tenemos el objetivo de inscribir a más pacientes pediátricos en este centro. Escriba un correo electrónico en inglés a la doctora Mary Frances Wedekind Malone para inscribir a pacientes de entre 2 y 17 años: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov.
Estudio para personas con tumores sólidos en recaída
En este estudio de fase I se evalúa la seguridad del uso del nilotinib con el paclitaxel para tratar a pacientes de tumores sólidos en los que no se observa ninguna respuesta al tratamiento. En estudios preclínicos, se determinó que el nilotinib muestra una mayor actividad antitumoral cuando se administra en combinación con el paclitaxel. Este ensayo está abierto a pacientes a partir de los 12 años de edad. Como requisito para participar en este estudio, los pacientes deben haber finalizado cualquier tratamiento con radiación o cirugía al menos 3 semanas antes del comienzo de este estudio. Para inscribir a pacientes de 12 a 17 años de edad, escriba un correo electrónico en inglés a la doctora de MyPART Mary Frances Wedekind Malone: maryfrances.wedekindmalone@nih.gov.
Para obtener más información en inglés sobre este ensayo clínico, consulte Combination Nilotinib and Paclitaxel in Adults With Relapsed Solid Tumors.
Estudio KOMET para adultos con neurofibromas plexiformes inoperables
Se trata de un estudio de fase III en el que se inscriben pacientes adultos a partir de los 18 años que presentan neurofibromatosis de tipo 1 (NF1) y neurofibromas plexiformes inoperables con el fin de probar la inocuidad y eficacia del selumetinib. El selumetinib se aprobó en 2020 para niños de 2 años o más con NF1 y neurofibromas plexiformes inoperables. En el ensayo clínico que condujo a la aprobación del selumetinib para el tratamiento de la neurofibromatosis en el entorno pediátrico, se demostró que este medicamento redujo el tamaño de los neurofibromas plexiformes en el 70 % de los pacientes pediátricos. Muchos pacientes también notificaron mejoras en el dolor, el funcionamiento y la calidad de vida. En el estudio KOMET se inscriben pacientes de los siguientes estados de los Estados Unidos: Florida, Maryland, Misuri y Nueva York. También se registran pacientes en Alemania, Australia, Brasil, Canadá, China, España, Francia, Italia, Japón, Polonia y el Reino Unido. Para obtener más información en inglés sobre este estudio, consulte Efficacy and Safety of Selumetinib in Adults With NF1 Who Have Symptomatic, Inoperable Plexiform Neurofibromas (KOMET).
Otros ensayos clínicos para tumores raros
Estudio TRACK TCF-001 sobre el beneficio de la terapia molecular personalizada
Este es un estudio patrocinado por la TargetCancer Foundation, socia de MyPART, para determinar si los pacientes de cánceres raros se benefician de la secuenciación del ADN, la cual tal vez sea útil para identificar una posible terapia de precisión.