El trasplante de sangre y médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es un procedimiento que consiste en la infusión de células madre hematopoyéticas (junto con células progenitoras hematopoyéticas) para reconstituir el sistema sanguíneo del paciente. En general, la infusión de células madre hematopoyéticas se realiza después de un régimen preparatorio (también conocido como régimen de acondicionamiento) con fármacos diseñados para producir los siguientes efectos:
En la actualidad el TCMH se usa para las siguientes indicaciones:
Este resumen se centra en el uso del TCMH para el tratamiento de las neoplasias malignas infantiles.
Los 2 abordajes principales de TCMH vigentes son los siguientes:
En el trasplante autógeno, el cáncer se trata mediante la exposición de los pacientes a dosis altas de quimioterapia con la intención de combatir la resistencia de las células tumorales, seguida de una infusión de las células madre hematopoyéticas del paciente almacenadas con anterioridad. El trasplante se realiza en un solo procedimiento o en procedimientos secuenciales en tándem.
Los abordajes de trasplante alogénico para el tratamiento del cáncer en ocasiones también incluyen terapias de dosis altas, pero debido a diferencias en el sistema inmunitario del donante y el receptor, a veces el tratamiento produce un efecto adicional de injerto contra tumor o injerto contra leucemia. Si bien los abordajes autógenos se relacionan con menor mortalidad a corto plazo, muchas neoplasias malignas son resistentes incluso a dosis altas de quimioterapia o comprometen la médula ósea. Por lo tanto, se necesitan abordajes alogénicos para lograr resultados óptimos.
Dado que los resultados de los tratamientos con quimioterapia y TCMH han cambiado con el tiempo, estos abordajes se deberían comparar con regularidad a fin de redefinir de forma continua la terapia óptima para un paciente determinado. En comparaciones directas de estos abordajes de ensayos aleatorizados o con intención de tratar en los que se usaron donantes fraternos con compatibilidad de HLA se estableció el beneficio del TCMH para algunas enfermedades.[1,2] Sin embargo, en el caso de pacientes de riesgo muy alto, como aquellos con recaída temprana de leucemia linfoblástica aguda, no ha sido posible realizar este tipo de ensayos aleatorizados debido al sesgo del investigador.[3,4]
En general, el TCMH suele beneficiar solo a los niños que presentan un riesgo alto de recaída con los abordajes de quimioterapia estándar. Por lo tanto, los esquemas de tratamiento que permiten identificar con exactitud a los pacientes de riesgo alto y que ofrecen un TCMH cuando se dispone de donantes alogénicos adecuados son el abordaje preferido para muchas enfermedades.[5] Los abordajes de TCMH menos sólidos y de mayor riesgo, como el trasplante haploidéntico, en ocasiones se reservan para los pacientes con el riesgo más alto. Sin embargo, estos abordajes de mayor riesgo se están tornando más inocuos y eficaces, y se usan cada vez más de manera intercambiable con abordajes alogénicos de donantes con compatibilidad plena.[6-9] Para obtener más información, consultar la sección Trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas en Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pediatría.
Cuando se realizan comparaciones entre pacientes similares tratados con TCMH o quimioterapia en un entorno donde no es factible realizar estudios aleatorizados o con intención de tratar, se deben considerar los siguientes aspectos:
Para tener en cuenta el sesgo de tiempo hasta el trasplante, el grupo de comparación de quimioterapia solo debe incluir a los pacientes que mantienen la remisión durante un periodo equivalente a la mediana de tiempo hasta el TCMH. Asimismo, el grupo de comparación de TCMH solo debe incluir a los pacientes que logran la remisión inicial mencionada y la mantienen hasta el momento del TCMH.[10]
Los grupos de pacientes de riesgo alto e intermedio no se deben combinar porque el beneficio, o la ausencia del mismo, del TCMH en el grupo de riesgo alto puede quedar oculto por los diferentes grados de beneficio en el grupo de riesgo intermedio.[10]
Sesgo del médico, a favor o en contra del TCMH; este sesgo es difícil de controlar o detectar. Se ha estudiado muy poco el efecto del acceso al TCMH y el sesgo terapéutico en los desenlaces de neoplasias malignas infantiles donde puede estar indicado un TCMH.
Para obtener más información sobre el TCMH en pediatría, consultar los siguientes resúmenes:
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PDQ® sobre el tratamiento pediátrico. PDQ Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Actualización: <MM/DD/YYYY>. Disponible en: https://www.cancer.gov/espanol/tipos/infantil/trasplante-celula-madre-pro. Fecha de acceso: <MM/DD/YYYY>.
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