Medicamentos experimentales para el cáncer
La forma más común y preferida de tener acceso a los medicamentos experimentales es mediante un estudio clínico.
Un medicamento experimental es un medicamento probado en el laboratorio y en animales que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos aprobó para que se hagan pruebas en personas. Pero este tipo de medicamento todavía no se puede publicitar, vender ni recetar. Los medicamentos experimentales también se llaman medicamentos “en fase experimental o en fase de investigación”.
Los medicamentos experimentales están disponibles mediante tres programas: los estudios clínicos, el acceso ampliado o el "derecho a probar".
Estudios clínicos
La forma más común y preferida de tener acceso a los medicamentos experimentales es mediante un estudio clínico. Los estudios clínicos son estudios de investigación en los que participan personas. Los estudios se diseñan para responder a preguntas científicas sobre el nuevo medicamento. Se ofrece la información completa a los participantes y se los vigila con atención. Los datos que se recopilan durante un estudio clínico ayudan a los investigadores a conocer el funcionamiento del medicamento en las personas, la seguridad y la eficacia de este, y cómo se compara con los tratamientos estándar.
Para obtener más información sobre los estudios clínicos y buscar un estudio en el que podría participar, consulte Información sobre estudios clínicos para pacientes y cuidadores.
Acceso ampliado (uso compasivo)
El acceso ampliado, que también se llama uso compasivo, es el uso de un medicamento experimental fuera de los estudios clínicos para tratar a personas con enfermedades graves o potencialmente mortales. Está reglamentado por la FDA. Si cumple con ciertos requisitos, quizás obtenga un medicamento experimental mediante el acceso ampliado. Para ser apto, debe cumplir con los siguientes requisitos:
- Tener una enfermedad potencialmente mortal.
- No tener opciones de tratamiento estándar.
- No cumplir con los requisitos para participar en un estudio clínico.
Formas de obtener un medicamento mediante el acceso ampliado
La única forma de obtener un medicamento mediante el acceso ampliado es con la ayuda de su médico. Su médico deberá hacer lo siguiente:
- Preguntarle a la compañía que elabora y prueba el medicamento experimental si está dispuesta a ofrecérselo a usted. La compañía tal vez no le ofrezca el medicamento si cree que perjudica sus intereses o si no hay suficiente medicamento.
- Presentar una solicitud ante la FDA, si la compañía acepta darle el medicamento. Pida al médico que consulte la información en inglés que ofrece la FDA sobre el acceso ampliado a medicamentos en Expanded Access: Information for Physicians.
Protección de la seguridad del paciente que obtiene un medicamento mediante el acceso ampliado
Hay varias medidas que protegen la seguridad del paciente que recibe tratamiento con un medicamento mediante el acceso ampliado.
- El Consejo de Revisión Institucional o un representante de este grupo debe aprobar el uso del medicamento.
- La FDA debe aprobar el uso del medicamento.
- Debe seguir el proceso de consentimiento informado para asegurarse que entiende los riesgos y posibles beneficios de tomar el medicamento experimental.
El "derecho a probar"
La Ley de Derecho a Probar permite a los pacientes el acceso a determinados medicamentos que la FDA no ha aprobado. Al igual que el acceso ampliado, el "derecho a probar" permite el uso de los medicamentos experimentales fuera de los estudios clínicos para tratar a personas con enfermedades graves o potencialmente mortales. Pero a diferencia del acceso ampliado, no está reglamentado por la FDA.
Si cumple con ciertos requisitos, quizás obtenga un medicamento experimental mediante el derecho a probar. Estos requisitos (o criterios de selección) son los siguientes:
- Tener una enfermedad potencialmente mortal.
- No tener opciones de tratamiento estándar.
- No cumplir con los requisitos para participar en un estudio clínico del medicamento.
Además, el medicamento debe cumplir con ciertas características, como las siguientes:
- El medicamento ya se estudió en un estudio clínico de fase 1.
- La FDA no aprobó el medicamento para ningún uso.
- La compañía que es dueña del medicamento ya presentó la solicitud de aprobación ante la FDA o tiene un estudio clínico en curso en el que se examina más el medicamento antes de solicitar la aprobación.
Formas de obtener un medicamento mediante el "derecho a probar"
La única forma de obtener un medicamento mediante el "derecho a probar" es con la ayuda de su médico. El médico deberá consultar con la compañía que elabora y prueba el medicamento experimental para averiguar lo siguiente:
- Si el medicamento se ofrece según la Ley de Derecho a Probar.
- Si la compañía está dispuesta a ofrecerle el medicamento (no tiene obligación de hacerlo).
Protección de la seguridad del paciente que obtiene un medicamento mediante el "derecho a probar"
Antes de recibir un medicamento mediante el "derecho a probar", se debe seguir el proceso de consentimiento informado para asegurar que entiende los riesgos y posibles beneficios de tomar el medicamento experimental.
La decisión de recibir tratamiento con un medicamento experimental
El médico tendrá la mejor perspectiva para ayudarlo a entender todas las opciones de tratamiento.
Cuando piense en sus opciones, tenga en cuenta que es posible que los medicamentos experimentales produzcan efectos secundarios desconocidos graves. Además, el costo tal vez sea un problema. La ley federal exige que la mayoría de los planes de seguro cubran los costos de atención de rutina para que el paciente participe en un estudio clínico. Pero el seguro tal vez no cubra el costo de un tratamiento experimental si lo recibe fuera de un estudio clínico.
Estas Preguntas para el médico sobre los estudios clínicos de tratamiento le ayudarán a conversar con el médico si le interesa participar en un estudio clínico.